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    1. 硬核“黑科技”如何賦能創新藥“出?!??

      2024-05-01 13:36:41 21世紀經濟報道 21財經APP 季媛媛

      21世紀經濟報道記者季媛媛實習生閆碩上海報道 過去十年,中國醫藥創新產業快速增長,一批具有全球競爭力的優質創新企業脫穎而出,加速布局創新藥市場已然成為新趨勢。值得一提的是,過去國內大型藥企收入主要依賴中國市場,反觀海外,成熟的跨國藥企收入來源大部分來自國際市場,“出?!币殉蔀橹袊幤蟊剡x項。

      根據醫藥魔方數據,2023年,國內共發生近70筆創新藥License-out(海外授權)交易,已披露交易總金額超350億美元。2024年,國產創新藥“出?!眲蓊^仍在延續,相關數據顯示,2024年1月中國藥企的License-out交易共計18筆,較2023年1月的5筆增長260%。

      也有行業報告披露,盡管2021-2023中國生物醫藥投融資總額及數量下降明顯,但醫藥企業積極開展外部BD合作,中國創新藥“出?!庇瓉須v史新高。不過,伴隨中國創新藥“出?!睌盗吭龆嗪退幬镅邪l的低成功率,未來可能迎來退貨潮?!俺龊!北l窗口期將于2-3年關閉。

      實際上,創新藥賽道從立項到新藥獲批上市需要經過臨床前研究、臨床試驗、新藥注冊上市和售后監督等諸多環節,每一環節都有可能面臨失敗風險。創新藥“出?!笔欠浅碗s的過程,其中,在臨床試驗階段更是異常復雜和缺少確定性,其試驗設計、臨床數據適用性等問題被逐漸擺在“臺前”,如何解決相關問題走穩“出?!敝肥潜姸嗨幤蟮囊淮筇魬?。

      “在臨床試驗領域,由于行業具有高監管性,以前整個行業對于技術的應用比較謹慎,非常依賴人力做很多工作,比如數據錄入、數據核查等,但是今天,我們已經在利用AI幫助決策。我們可以通過AI在各個試驗階段的應用,推動創新藥加速走向海外?!边_索系統Medidata大中華區戰略咨詢及解決方案業務部高級經理燕曉明對21世紀經濟報道記者表示。

      達索系統Medidata大中華區高級解決方案專家宋樂也對21世紀經濟報道表示,數字健康技術(Digital Health Technology,DHT)的應用能夠在醫藥用品臨床研究中,促進參與人員的遠程數據采集,其應用場景可以是醫療行業的方方面面。這些數據主要來自臨床研究的參與人員,包含患者、研究人員,未來一些運營人員也可能會直接貢獻數據。用DHT對中國創新藥成功“出?!逼鋵嵤瞧鸬搅藳Q定性作用。

      AI是破局的關鍵

      2023年,中國創新藥“出?!苯輬箢l傳,和記黃埔、君實生物、億帆醫藥憑借創新療法、獨特的分子結構或給藥方式成功進軍海外市場,為行業發展注入了信心。

      “但是我們知道,無論是過去還是現在,中國創新藥‘出?!鋵嵜媾R諸多難點,以國際多中心試驗為例,從研究設計到研究計劃,再到研究執行等諸多環節都有一些難題需要解決?!毖鄷悦髡f。

      在研究設計方面,選擇海外上市的賽道與國內大相徑庭。比如同樣的適應癥,中國的標準治療和海外的標準治療可能不一樣,這意味著在中國面對的可能是標準的化療,但在美國、歐洲面對的是已經上市的靶向治療。

      對藥企而言,需要事先了解未來要對標的治療方案,包括其療效和安全性大概到什么程度,根據早期數據和產品機制對成藥概率做出判斷,以及有多大把握超過已有方案。但實際情況是,相關部門只能高度依賴于有限的文獻發表,做出幾百甚至上千萬美元的關鍵決策。

      而在研究計劃階段,藥企在“出?!睍r很難把握當地試驗中心的招募速度。對于研究計劃團隊來說,很多是基于過往的臨床經驗,面對全球的試驗中心往往缺乏經驗,缺乏實際數據支撐入組計劃,這會導致試驗在入組階段不及預期。

      另外,在研究執行階段,國內外也有較大差異。比如國內一般都會采用100%的SDV(源數據核查確認),即研究過程中,派CRA(臨床監查員)到研究中心去核對相關數據是否與系統錄入數據一致。而在國外,很多都已經采用了RBQM(基于風險的質量管理),對于重點數據做重點監查。

      總體而言,在燕曉明看來,臨床試驗有兩個關鍵節點,一是臨床試驗方案的設計,二是患者入組的速度。前者決定研究的方向,是成敗的關鍵;后者則是決定臨床試驗速度的關鍵。有限的文獻數據會帶來諸多限制,企業在決策時會受到相應影響;另外,在精準醫療背景下,研究設計復雜度會大幅度提升,導致招募患者難度更大。根據研究機構數據及Medidata數據庫,50%的臨床研究中心沒能按照計劃入組患者,甚至有37%的研究中心在研究中一個患者都沒招到,這對于研究的負面影響不言而喻。

      AI可以賦能國際多中心臨床試驗的各階段。比如,通過歷史臨床試驗數據,結合AI算法,可以幫助藥企找到細分領域以及競爭優勢;通過AI及大數據的應用,企業能夠在海外高效招募患者,并實現患者多樣性;在精準醫療的大背景下,AI技術能夠在無法進行隨機對照分配的情況下合成外部對照組,進而如期推進試驗;同時,AI技術還能給出試驗洞察,幫助識別試驗風險,提升試驗數據質量,進一步提升試驗成果。

      無論如何賦能,高質量的數據都是AI底層邏輯中不可或缺的支撐要素?!癆I的基礎就是數據,沒有數據,AI系統不可能搭建起來。同時,企業尤其需要重視數據的安全性和隱私性?!毖鄷悦鞅硎?,以Medidata平臺為例,其數據都是臨床試驗的集合化數據,AI利用的只是患者在參與試驗過程中提供的驗證療法的數據,平臺會有很多規則保障患者隱私,從而保障其知識財產不會被分享或泄露。

      “臨床試驗中AI技術是一個前景廣闊且不斷擴展的領域,AI 技術可能是克服當前創新藥進軍海外市場中面臨瓶頸的關鍵,為可持續制藥研發的新模式提供了創新動力,提供了更好、更快、更具成本效益地開展試驗的可能性?!毖鄷悦髡f。

      eCOA促進數據質量提升

      當前,國內外應用最廣泛的DHT技術當屬eCOA/ePRO技術。在全球臨床試驗市場,包括美國FDA及歐洲EMA在內的多國數十項政策,都明確鼓勵將COA數據作為支持新藥上市申請的標簽申明。隨著臨床試驗的數字化發展,監管機構正逐步接受將eCOA數據納入藥物申請。

      中國也相應出臺多項政策明確鼓勵使用 eCOA/ePRO工具。2021年,我國NMPA出臺《患者報告結局在藥物臨床研發中應用的指導原則(試行)》,首次正式且全面地聚焦該項技術,去年,又陸續出臺以患者為中心的三項指導原則。

      “所謂eCOA,其實是電子臨床結局評估,即通過電子化的方式,收集和分析臨床試驗中患者的感受、身體功能或生存狀況的信息。而ePRO是指電子患者報告結局,ePRO可以被理解為包含在eCOA中的數據類型?!彼螛方榻B道。

      為什么以eCOA為代表的DHT會受到這么多的關注和重視?對此,宋樂認為,幾乎所有國家都在不遺余力地推“以患者為中心”的概念,即以人為本。eCOA之所以受到監管與業界的重視,主要包含四方面原因,其中有兩條都符合以人為本的趨勢。

      首先是患者參與體驗好、負擔輕,增強了技術的可行性;其次是患者用藥安全得到監測,可以通過eCOA技術,持續不間斷地采集患者用藥后的反饋?!捌鋵嵲谂R床試驗階段,對數據尤其是安全性數據的把控,各地監管要求都是非常高的,這也是新藥上市的一個基礎,eCOA可以保障一些重要數據不會丟失?!彼螛费a充道。

      再次,eCOA也可以幫助提升數據質量,由于這種數據采集模式是遠程的,可以實時采集患者當下的體驗和反饋,所采集到的數據無需轉錄,從而降低數據丟失或數據轉錄錯誤的風險,從而提高數據質量。

      此外,投入使用eCOA可以降低臨床試驗費用。公開資料統計,從項目總體投入而言,eCOA相較紙質方式費用降低了67%。成本降低主要依托于數據質量提升、項目運營效率增加以及患者安全保障三方面所帶來的隱性成本降低,電子系統的費用相較于這些隱性成本而言其實是微不足道的。

      根據Healthcare IT的報告,2023年eCOA市場估值14億美元,預計2031年eCOA的市場會達到47億美元,復合年均增長率為15.8%,eCOA市場未來將呈良性發展趨勢。不過,根據Medidata數據測算,中國面對的現實是eCOA滲透率較低,或僅為5%。而在美國這一數據高達80%。

      “在我國,eCOA仍處于待開拓的藍海市場。另外,我們也可以看到,中國藥企一旦做一些‘出?!椖?,使用eCOA的比例會出現飆升。我相信在未來5-10年,我們會看到eCOA更加蓬勃的發展?!彼螛氛f。

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